Harvinaissairaudet eivät ole harvinaisia

Harvinaissairaudet eivät ole harvinaisia. Ne ovat kuitenkin jääneet ilman ansaitsemaansa huomiota. Tarvitaan parempi harvinaissairauksien tunnistus, hoito- ja seurantajärjestelmä. Yhteistyötä EU-tasolla tulee edistää, että saadaan jokaiseen jäsenmaahan oma harvinaissaissairauksien tunnistuksen ja hoidon kattava ohjelma. Ohjelmien raportointi ja seuranta tulisi tapahtua EU-tasolla.  Harvinaissairauksien tutkimusohjelmat, osaamisverkostojen vahvistaminen sekä harvinaissairauksien lääkkeiden hankinta ja hinnoittelu olisi niinikään tehokkainta järjestää EU-tasolla….

Harvinaissairaudet eivät ole harvinaisia. Ne ovat kuitenkin jääneet ilman ansaitsemaansa huomiota.

Tarvitaan parempi harvinaissairauksien tunnistus, hoito- ja seurantajärjestelmä. Yhteistyötä EU-tasolla tulee edistää, että saadaan jokaiseen jäsenmaahan oma harvinaissaissairauksien tunnistuksen ja hoidon kattava ohjelma. Ohjelmien raportointi ja seuranta tulisi tapahtua EU-tasolla.  Harvinaissairauksien tutkimusohjelmat, osaamisverkostojen vahvistaminen sekä harvinaissairauksien lääkkeiden hankinta ja hinnoittelu olisi niinikään tehokkainta järjestää EU-tasolla.

Euroopassa arvioidaan olevan 27 – 36 miljoonaa harvinaissairasta, Suomessa noin 300 000.

Yksi tietty harvinaissairaus voi kuitenkin tulla lääkärin dianosoitavaksi tai sairaalan hoidettavaksi erittäin harvoin. Niissä tapauksissa voi olla, ettei yleislääkäri helposti havahdu harvinaissairauden mahdollisuuteen. On kehitettävä järjestelmä, joka herättää harvinaissairauksien tunnistamiseen kaikissa terveydenhuollon järjestelmissä oikean, tehokkaan hoidon aloittamiseksi heti. Yleislääkäreillä tulee olla käytössä ohjeistus, joka tuo potilasarvionnissa tarvittaessa esille harvinaissairauden mahdollisuuden.

Harvinaissairauden todettua voi yksittäisen potilaan lääkekustannukset tuntua yhden sairaalan budjetissa kohtuuttomalta. Houkutus on verrata yksittäisen henkilön hoitobudjettia siihen, kuinka monta flunssapotilasta vastaavalla summalla saisi hoidettua. EU-tasolla taas harvinaislääkkeet ovat kuitenkin keskimäärin alle 5% jäsenmaiden lääkebudjeteista. Tutkimukset ennustavat hoitokustannusten tasautuvan Euroopan tasolla 4-5 prosenttiin vuoteen 2020 mennessä.

Oikean lääkityksen viivästymisestä maksetaan joka tapaukessa muualla, oli kyse sitten sairauspoissaoloista tai tehohoidon ja ylimääräisten sairaalakäyntien tarpeesta.

Oikean ja tehokkaan lääkityksen aikaisessa aloittamisessa on kyse potilaan perusoikeuksista ja elämänlaadusta. Harvinaissairaan tila heikkenee usein sairautta hoidettaessa väärillä tai tehottomilla hoidoilla. Mikäli potilaalle ensin annetaan halvempaa, mutta vähemmän tehokaampaa lääkettä, joutuu hän kiertämään konsultaatiosta toiseen raskaassa ja kalliissa prosessissa.

Harvinaissairauksien hoidon kustannusarvion tulisi ottaa huomioon lääkkeiden kustannuksien lisäksi sairauden kokonaishoidon arvo ja terveydenhuollon prioriteetit. Enemmän painoarvoa tulisi antaa hoitotuloksille ja potilaan ilmoittamalla toimintakyvyn muutoksella. Joskus oikea, tehokas hoito voi olla kustannustehokkaimmin saatavilla toisessa EU-massa.

Potilas usein tietää oman tilanteensa ja oireensa parhaiten. Diagnostisen- ja hoitoprosessin tulisikin olla potilas-keskeinen ja -ystävällinen ja osallistava. Euroopan osaamistverkostojen, jotka jakavat tietoa ja suunnittelevat yhdessä harvinaissairaiden hoitosuunnitelmia, tulisi ottaa potilas mukaan etäyhteyksillä tehtäviin konsultaatioihin.

Jokaisessa maassa ei tarvitse eikä kannata kehittää omaa osaamista yksittäisistä harvinaissairauksista. Tarvitaan EU:n yhteinen tutkimusohjelma ja yhteinen tutkimusbudjetti. Tarvitaan myös uusi T&K-kehys: harvinaissairaiden kohdalla on syytä uudelleen arvioida esimerkiksi vaatimuksia potilasmäärien osallistumisesta kliinisiin kokeisiin ottaen huomioon yksittäisten harvinaissairauksien potilasmäärät.

Tutkimuksen pitäisi kattaa myös e-terveydenhuollon tarjoamat mahdollisuudet parantaa potilasseurantaa, kuntoutumista, hyvinvointia, sopeutumista, ja itsenäistä pärjäämistä, joilla kaikilla on yhtäläinen merkitys hoidon onnistumiselle. EU:n harvinaislääkkeiden luetteloa, Orphanettiä, tulee ylläpitää ja laajentaa.

Uusien lääkkeiden kehittely on kallista.  Hoitosuositusten hyväksymisen ja saatavuuden välistä viivettä, joka johtuu jäsenmaiden välisistä hyväksymisprosessien eroavaisuuksista, tulee lyhentää. Kustannustehokkuutta lisättäisiin keskittämällä harvinaislääkkeiden hankinta EU-tasolle. Harvinaissairauksien lääkkeiden hinnoittelu EU-tasolla vähentäisi potilaiden eriarvoisuutta. Sen tulisikin olla yksi keskeinen tavoite.

 

 

Kommentointi on suljettu.